detalles del estudio
fecha de inicio: 23 de noviembre.
finalización estimada: Septiembre 2030
última actualización: Febrero 13, 2024
tamaño / inscripción: 1500
resultados primarios:
- Incidencia de eventos adversos
- Desde el momento de la inscripción hasta por 10 años
Eventos seleccionados de interés en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) (amiloidosis ATTRv)
Los eventos seleccionados de interés se definen como eventos hepáticos, eventos cardiovasculares, eventos renales, eventos oculares y reacciones relacionadas con la infusión en pacientes diagnosticados con amiloidosis ATTRv.
- Desde 1 año antes de la inscripción hasta 10 años
Puntuación de discapacidad de polineuropatía (PND) evaluada por el proveedor de atención médica (HCP)
Puntuaciones PND: Etapa 0 = Sin síntomas; Etapa I = Trastornos sensoriales pero capacidad para caminar conservada; Etapa II = Deterioro de la capacidad para caminar, pero capacidad para caminar sin bastón o muletas; Estadio IIIA=Caminar con ayuda de 1 bastón o muleta; Etapa IIIB=Deambulación con ayuda de 2 bastones o muletas; Etapa IV = confinado a silla de ruedas o postrado en cama.
- Hasta 11 años
Puntuación de polineuropatía amiloidótica familiar (FAP) evaluada por HCP
Puntuaciones FAP: Etapa 0 = Sin síntomas; Etapa I = Deambulación sin alteraciones; principalmente neuropatía sensorial, motora y autonómica leve en las extremidades inferiores; Etapa II = Se requiere asistencia para la deambulación, en su mayoría progresión moderada del deterioro de las extremidades inferiores, las extremidades superiores y el tronco; Etapa III = en silla de ruedas o postrado en cama; afectación sensorial, motora y autonómica grave de todas las extremidades.
- Hasta 11 años
Puntaje de deterioro de neuropatía evaluado por HCP del miembro inferior (NIS-LL)
El NIS-LL evalúa la debilidad muscular, los reflejos y la sensibilidad, puntuados por separado para las extremidades izquierda y derecha. Los componentes de la debilidad muscular (flexión de cadera y rodilla, extensión de cadera y rodilla, flexores dorsales del tobillo, flexores plantares del tobillo, extensores de los dedos de los pies, flexores de los dedos de los pies) se califican en una escala de 0 a 4 (0 = normal, 4 = parálisis). Los componentes de los reflejos (cuádriceps femoral, tríceps sural) y la sensación (presión táctil, pinchazo, vibración, posición de la articulación) se califican como 0 = normal, 1 = disminuido o 2 = ausente. La puntuación NIS-LL total posible oscila entre 0 y 88, con una puntuación más alta = mayor deterioro.
- Hasta 11 años
Miocardiopatía evaluada por HCP
La miocardiopatía se evaluará utilizando la Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA): I = Sin síntomas; II=Síntomas con actividad física ordinaria; III=Síntomas con actividad física inferior a la ordinaria; IV=Síntomas en reposo.
- Hasta 11 años
Calidad de vida de Norfolk - Puntuación total de neuropatía diabética (QOL-DN)
Norfolk-QoL-DN: el cuestionario Norfolk QOL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 ítems informada por el paciente que evalúa 6 dominios: función física, neuropatía de fibras grandes, actividades de la vida diaria, síntomas, neuropatía de fibras pequeñas y neuropatía autonómica. neuropatía. La puntuación total oscila entre -4 puntos (la mejor calidad de vida posible) y 136 puntos (la peor calidad de vida posible).
- Hasta 11 años
Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
El KCCQ es un cuestionario autoadministrado de 23 ítems desarrollado para medir de forma independiente la percepción del estado de salud del paciente, que incluye síntomas de insuficiencia cardíaca, impacto en la función física y social, y cómo su insuficiencia cardíaca afecta su calidad de vida dentro de un plazo de 2 semanas. período de recuerdo. El KCCQ cuantifica 6 dominios (síntomas, función física, calidad de vida, limitación social, autoeficacia y estabilidad de los síntomas) y 2 puntuaciones de resumen (puntuaciones de resumen [OS] clínicas y generales).
- Hasta 11 años
Escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS)
El R-ODS es un cuestionario autoadministrado de 24 ítems para la evaluación de la discapacidad que experimenta un paciente. Utiliza una escala de calificación categórica ponderada linealmente que captura específicamente los dominios de actividad y las limitaciones de participación social en los pacientes.
- Hasta 11 años
criterios de inclusión:
• Edades elegibles: 18+
• Sexos elegibles: todos
Criterios de inclusión:
Diagnóstico de amiloidosis ATTR o mutación TTR causante de enfermedad conocida documentada para la cohorte de portadores presintomáticos
Solo en Alemania: los pacientes deben ser tratados según el resumen de las características del producto (SmPC) para cualquier tratamiento aprobado para la amiloidosis ATTR
Criterio de exclusión: Criterios:
Inscripción actual en un ensayo clínico para cualquier apersonas en investigación
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