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Patisiran para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina

información clave

fuente: Revisión experta de farmacología clínica

año: 2019

autores: Yang J

resumen / resumen:

La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina es causada por una mutación en el gen de transtiretina (TTR) que resulta en una proteína TTR mal plegada que se acumula como fibrillas amiloides. Patisiran es una formulación de nanopartículas lipídicas de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi), que puede reducir la producción de TTR. Áreas cubiertas: en esta revisión, se introdujeron la propiedad química, el mecanismo de acción, la farmacocinética, la eficacia clínica y la seguridad de patisiran.

Comentario de expertos:

Patisiran ofrece una nueva opción de tratamiento para pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. Patisiran puede reducir significativamente el nivel de TTR y mejorar la neuropatía y la calidad de vida del paciente. Las reacciones adversas frecuentes fueron infecciones del tracto respiratorio superior y reacciones relacionadas con la perfusión.

organización: Hospital central de la ciudad de Linyi, China

DOI: 10.1080/17512433.2019.1567326

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