Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), presentaron hoy datos del ensayo clínico de fase 1 de AKCEA-TTR-LRx en un póster presentación en la 23a reunión científica anual de la Heart Failure Society of America en Filadelfia, Pensilvania.
AKCEA-TTR-LRx es un medicamento antisentido desarrollado utilizando la plataforma de tecnología LIgand Conjugated Antisense (LICA) patentada por Ionis. Fue descubierto por Ionis y está siendo desarrollado conjuntamente por Ionis y Akcea. AKCEA-TTR-LRx está diseñado para inhibir la producción de transtiretina, o TTR, y se está estudiando en pacientes con amiloidosis TTR o ATTR, tanto hereditaria como salvaje.
Resultados del estudio AKCEA-TTR-LRx Fase 1:
El objetivo del estudio de Fase 1 fue evaluar los efectos de AKCEA-TTR-LRx en los niveles de TTR en voluntarios sanos. En el estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con aumento de la dosis, a voluntarios sanos se les administró AKCEA-TTR-LRx o placebo mediante una inyección subcutánea única o una vez cada cuatro semanas durante 13 semanas, seguido de un período adicional de 13 semanas en el que los pacientes No recibió tratamiento.
Los resultados del estudio de fase 1 muestran:
• Los pacientes que recibieron inyecciones de 45 mg mensuales lograron una reducción media en los niveles de TTR del 86% en la semana 13.
• Los pacientes que recibieron inyecciones de 90 mg mensuales lograron una reducción media en los niveles de TTR del 94% en la semana 13.
• Los pacientes que recibieron una sola inyección de 120 mg lograron una reducción media de TTR del 86% en la semana 4.
• Todos los eventos adversos (EA) fueron leves, con la excepción de un EA moderado (dolor de cabeza).
• Ningún EA provocó una interrupción en la dosificación.
• No hubo eventos adversos graves en pacientes tratados con AKCEA-TTR-LRx.
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