fuente: Amiloide: El Diario Oficial de la Sociedad Internacional de Amiloidosis

año: 2022

autores: Yukio Ando, ​​​​David Adams, Merrill D. Benson, John L. Berk, Violaine Planté-Bordeneuve, Teresa Coelho, Isabel Conceição, Bo-Göran Ericzon, Laura Obici, Claudio Rapezzi, Yoshiki Sekijima, Mitsuharu Ueda, Giovanni Palladini, Giampaolo Merlini

La reciente aprobación de tres fármacos para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina amiloide (ATTR), tanto hereditaria como salvaje, ha abierto una nueva era en el cuidado de estas enfermedades. La amiloidosis ATTR está incrustada en su fisiopatología, y los medicamentos se dirigen a los pasos críticos de la cascada amiloide. Además del trasplante de hígado, que elimina las variantes patogénicas, la introducción de silenciadores de genes ha permitido la supresión de la transtiretina (TTR) tanto de tipo salvaje como mutante, extendiendo así el rango terapéutico potencial a la amiloidosis cardíaca de tipo salvaje. La estabilización cinética de la TTR mediante moléculas pequeñas ha demostrado ser clínicamente eficaz tanto para la neuropatía amiloide como para la miocardiopatía. Los silenciadores de genes y los estabilizadores cinéticos se aprobaron recientemente sobre la base de los resultados de los ensayos de fase III; sin embargo, no se han realizado ensayos comparativos, lo que dificulta la elaboración de recomendaciones. Las indicaciones para el trasplante de hígado se han reducido considerablemente. Aquí, se proponen pautas para la terapia basadas en el consenso de expertos, reconociendo que los diversos medicamentos que actualmente se encuentran en ensayos clínicos probablemente cambiarán en un futuro próximo el armamento terapéutico y, en consecuencia, la estrategia terapéutica. También se proporcionan indicaciones para controlar la progresión de la enfermedad y la eficacia del fármaco para el manejo de estas enfermedades complejas, pero ahora muy tratables.

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