fuente: Amiloide: La Revista Internacional de Investigación Experimental y Clínica

año: 2015

autores: Sekijima Y, Tojo K, Morita H, Koyama J, Ikeda S

Antecedentes:

Un reciente ensayo controlado aleatorio de 2 años indicó que el estabilizador tetrámero de transtiretina (TTR), diflunisal, inhibe la progresión de la polineuropatía y preserva la calidad de vida en la amiloidosis ATTR hereditaria. Sin embargo, sus resultados a largo plazo son desconocidos. Aquí, informamos la tolerancia y la eficacia de la administración diflunisal a largo plazo en la amiloidosis ATTR hereditaria.

Métodos:

Diflunisal se administró por vía oral a 500 mg / día a 40 patentes de amiloidosis ATTR hereditarias japonesas que no eran candidatos para el trasplante de hígado. El período de observación varió de 2 a 116 meses (media ± DE: 38.0 ± 31.2 meses).

Resultados:

Los eventos adversos relacionados con el diflunisal incluyeron deterioro de la función renal y trombocitopenia, lo que resultó en la interrupción del medicamento en tres pacientes. Diflunisal administrado por vía oral aumentó significativamente la concentración de TTR en suero (p = 0.001) y estabilizó la estructura del tetrámero de TTR en cada paciente. Los análisis longitudinales de los datos recopilados al inicio del estudio, 24 meses y después de 24 meses confirmaron los efectos sostenidos del diflunisal en las funciones neurológicas y cardíacas. En particular, la amplitud potencial de acción muscular compuesta cubital, el grosor de la pared cardíaca y la fracción de eyección no se deterioraron después de 24 meses de tratamiento.

conclusiones:

Diflunisal fue bien tolerado por la mayoría de los pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria, aunque la función renal y el recuento de células sanguíneas deben controlarse cuidadosamente. Los efectos clínicos de diflunisal se mantuvieron después de 2 años de tratamiento.

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