Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la empresa líder en terapias de ARNi, anunció hoy que el estudio de fase 3 APOLLO-B de patisiran, un tratamiento de investigación de ARNi en desarrollo para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR) con miocardiopatía, cumplió el criterio principal de valoración de cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6-MWT) a los 12 meses en comparación con el placebo (valor p 0.0162). El estudio también cumplió con el primer criterio de valoración secundario de cambio desde el inicio en la calidad de vida en comparación con el placebo, según lo medido por el Cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) (valor de p 0.0397).
El estudio también incluyó criterios de valoración compuestos secundarios adicionales para evaluarlos de manera jerárquica. Se encontró un resultado no significativo (valor de p 0.0574) en el criterio de valoración compuesto secundario de mortalidad por todas las causas, frecuencia de eventos cardiovasculares y cambio desde el inicio en 6-MWT durante 12 meses en comparación con el placebo. Como resultado, no se realizaron pruebas estadísticas formales en los dos criterios de valoración compuestos finales, que no fueron potenciados para significación estadística dada la corta duración del estudio: mortalidad por todas las causas y frecuencia de hospitalizaciones por todas las causas y visitas urpersonass por insuficiencia cardíaca en pacientes. no en tafamidis al inicio (valor de p nominal 0.9888), y en la población general (valor de p nominal 0.5609). Patisiran también demostró un perfil alentador de seguridad y tolerabilidad, con muertes numéricamente a favor del brazo de patisiran.
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