fuente: Circulación: insuficiencia cardíaca

año: 2021

autores: Elliott P, Drachman BM, Gottlieb SS, Hoffman JE, Hummel SL, Lenihan DJ, Ebede B, Gundapaneni B, Li B, Sultan MB, Shah SJ

Antecedentes: Tafamidis está aprobado en muchos países para el tratamiento de la miocardiopatía amiloide por transtiretina. Este estudio informa datos sobre la eficacia a largo plazo de tafamidis desde una extensión a largo plazo (LTE) en curso hasta el ensayo clínico fundamental ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial).

Métodos: Los pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina que completaron ATTR-ACT podían inscribirse en un LET, continuar con la misma dosis de tafamidis o, si se habían tratado previamente con placebo, aleatorizarse (2:1) a tafamidis meglumina 80 o 20 mg. Todos los pacientes en el LTE hicieron la transición a 61 mg de ácido libre de tafamidis (bioequivalente a 80 mg de meglumina de tafamidis) luego de una modificación del protocolo. En este análisis intermedio, se evaluó la mortalidad por todas las causas en pacientes tratados con 80 mg de meglumina de tafamidis en ATTR-ACT que continuaron en LTE, en comparación con aquellos que recibieron placebo en ATTR-ACT y pasaron a tafamidis en LTE.

Resultados: La mediana de seguimiento fue de 58.5 meses en el grupo de tafamidis continuo (n=176) y de 57.1 meses en el grupo de placebo a tafamidis (n=177). Hubo 79 (44.9 %) muertes con tafamidis continuo y 111 (62.7 %) con placebo a tafamidis (razón de riesgo, 0.59 [IC 95 %, 0.44-0.79]; P<0.001). La mortalidad también se redujo en los subgrupos de tafamidis continuo (frente a placebo a tafamidis) de: amiloidosis por transtiretina variante (0.57 [0.33-0.99]; P=0.05) y amiloidosis por transtiretina de tipo salvaje (0.61 [0.43-0.87]; P=0.006); y clase I y II basal de la New York Heart Association (0.56 [0.38-0.82]; P=0.003) y clase III (0.65 [0.41-1.01]; P= 0.06).

conclusiones: En la LTE, los pacientes tratados inicialmente con tafamidis en ATTR-ACT tuvieron una supervivencia sustancialmente mejor que los tratados primero con placebo, lo que destaca la importancia del diagnóstico y tratamiento tempranos en la miocardiopatía amiloide por transtiretina. 

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